Les gènes sont formés d’ADN, qui code l’information nécessaire aux cellules vivantes pour produire des protéines. On peut constater ce processus chez l’être humain grâce à la transmission des caractères héréditaires, notamment la couleur des yeux et des cheveux. Chez les microorganismes, comme les bactéries et les levures, les caractères héréditaires se manifestent généralement sous forme de caractéristiques biochimiques, telles que la capacité à se multiplier sur un sucre en particulier, mais pas un autre.

L’ADN de nombreux organismes, y compris les animaux, les levures et les champignons, se trouve dans le noyau des cellules. On désigne ce groupe d’organismes cellulaires sous le nom d’eucaryotes, terme qui signifie « vrai noyau ». Dans les cellules eucaryotes, l’ADN peut également se trouver dans des structures plus grandes, les chromosomes, qu’on peut même voir dans certains cas au microscope pendant la division cellulaire. Certains chromosomes possèdent une structure distinctive bien connue en forme de « X ».

Contrairement aux cellules eucaryotes, les cellules bactériennes ne possèdent pas de noyau bien défini. De plus, les chromosomes bactériens sont formés d’un unique ADN circulaire de grande taille et non d’une superstructure associée aux organismes supérieurs. Comme les bactéries ne possèdent pas de noyau, on les classe dans une catégorie distincte d’organismes qu’on appelle procaryotes.

Le génome est l’ensemble du complément génétique d’un organisme, c'est-à-dire la somme de tous ses gènes. Vous avez peut-être entendu ce terme relativement au projet international Human Genome Initiative (initiative Génome humain, en français) qui avait l’objectif ambitieux de déterminer, de cloner et d’établir la séquence de chacun des gènes humains.

Bien que, chez Amgen, nous travaillions avec l’ADN, notre principal intérêt repose dans les protéines, qui sont les « machines performantes » de la cellule. Les protéines ont plusieurs fonctions dans l’organisme. Les hormones agissent à titre de messagers cellulaires, alors que le cytosquelette constitue la structure de la cellule. Les enzymes sont les médiateurs du métabolisme cellulaire, et les anticorps et les lymphokines jouent un rôle important dans la réponse immunitaire de l’organisme.

En raison de l’importance de leurs rôles dans les processus biologiques, les protéines peuvent être d’excellents médicaments candidats si l’on tire parti de leurs fonctions naturelles. Les gènes, sous forme d’ADN, constituent les instructions fondamentales à suivre au moment de la création de protéines d’intérêt.